Tulip para terapia celular y génica

Las terapias celulares y génicas son algunos de los avances más prometedores de la medicina moderna. Con la primera oleada de terapias personalizadas que ya están mejorando los resultados de los pacientes, docenas más están avanzando en los ensayos clínicos. Varias se acercan a las fases finales de aprobación por la FDA. El mercado está preparado para crecer a una tasa anual compuesta de dos dígitos del 36,52% durante los próximos cinco años.

Aunque las terapias celulares y génicas están revolucionando la forma en que tratamos las enfermedades potencialmente mortales, plantean una serie de retos de fabricación importantes. Los enfoques convencionales de la fabricación farmacéutica no siempre son viables para la escala de tiempo y la personalización necesarias para producir medicamentos personalizados.

En resumen, estas nuevas terapias requieren un nuevo enfoque del proceso de fabricación.

Tulip puede ayudar a los fabricantes de terapia celular y genética a operar con la agilidad que exigen estos tratamientos.

Al automatizar la trazabilidad, facilitar el escalado y simplificar la calidad y la conformidad, Tulip puede ayudarle a acelerar la producción en todas las fases.

Las terapias génicas y celulares son una clase emergente de inmunoterapia. Estas terapias funcionan mediante la ingeniería de la composición genética de los glóbulos blancos de un paciente o donante para combatir cánceres raros y trastornos neurológicos, entre otras afecciones.

En la actualidad, existen dos métodos para administrar terapias celulares y génicas. Ambos requieren la recolección y modificación de células T para producir receptores de antígenos quiméricos (CAR). En esencia, estas células T modificadas utilizan el sistema inmunitario del organismo para adherirse a los tumores e invertir su avance.

Las dos primeras terapias que han llegado al mercado, Kymriah de Novartis y Yescarta de Kite/Gilead, son terapias CAR T autólogas . Con este método, las células T se recogen de un paciente, se modifican y luego se devuelven al mismo paciente. Si bien estas terapias permiten tratamientos verdaderamente personalizados, los lotes intrínsecamente pequeños ("lotes de uno") y los plazos no negociables (los fármacos deben completarse mientras el paciente aún puede tratarse) hacen que su fabricación sea todo un reto.

A diferencia del paciente único al que atienden las terapias CAR T autólogas, las terapias CAR T alogénicas recogen células T de donantes para producir un tratamiento para una población más amplia de pacientes. Esta forma de terapia personalizada de uno a muchos tiene el potencial de llegar a más pacientes y puede mejorar el tiempo hasta el tratamiento al permitir a las empresas producir un inventario. Sin embargo, al igual que las terapias autólogas, los tratamientos alogénicos enfrentan a los fabricantes a una serie de retos únicos. Entre ellos, el seguimiento de la potencia, la calidad y la estabilidad de cada lote para garantizar la coherencia entre las dosis, y el rápido escalado de la producción.

Los productos celulares y genéticos son intrínsecamente complicados de fabricar. Pero todas las dificultades se ven agravadas por un único factor: la presión del tiempo. El ritmo vertiginoso de las empresas que introducen estas terapias en el mercado sólo es igualado por los cortos e implacables ciclos de desarrollo necesarios para suministrar los tratamientos a los pacientes. En consecuencia, la agilidad, la flexibilidad y la accesibilidad a los datos son esenciales para el proceso de fabricación.

He aquí los retos a los que se enfrentan las empresas que fabrican medicamentos personalizados.

Rapidez - Los ciclos de desarrollo en terapia celular y génica son extremadamente cortos. Cada lote debe fabricarse y administrarse al paciente en cuestión de meses. Como resultado, los largos tiempos "de vena a vena" pueden significar que se llegue a menos pacientes o, peor aún, que se pierda la ventana para el tratamiento.

Altamente manual - La fabricación de terapias celulares y génicas es manual y requiere mucho tiempo. Las estrictas normas reglamentarias sobre documentación y cumplimiento de la normativa hacen que se dependa en gran medida del papel, lo que conlleva tiempos de ciclo más largos, un costoso esfuerzo humano y una mayor incidencia de errores de anotación o transcripción.

Escalabilidad - La variabilidad y la personalización características de la medicina personalizada dificultan la escalabilidad entre las fases de investigación, clínica y de mercado. Replicar los resultados del laboratorio y transferir la tecnología a escala es especialmente difícil con los materiales biológicos, que pueden variar de un paciente a otro y de un donante a otro. Para complicar aún más las cosas, muchas terapias se desarrollan con protocolos académicos que no se diseñaron para la escala. Como resultado, la ampliación a escala para satisfacer la demanda y la ampliación a nuevas instalaciones conlleva un riesgo sustancial.

Trazabilidad - La progresión "circular" de estas terapias hace que la trazabilidad sea esencial. El movimiento desde los entornos clínicos para la recolección hasta las instalaciones GMP para la fabricación y de vuelta implica múltiples traspasos, y garantizar la Cadena de Custodia y la Cadena de Identidad es una necesidad para asegurar resultados seguros para los pacientes. Con los métodos actuales, la trazabilidad de principio a fin de cada lote requiere un esfuerzo considerable, y alcanzar el nivel de trazabilidad exigido es un proceso muy manual que requiere mucho tiempo.

Tamaños de lote pequeños - Incluso con el cambio hacia las terapias alogénicas, las terapias celulares y génicas se producen en tamaños de lote pequeños. Los calendarios tradicionales de amortización de la fabricación, que se basan en grandes poblaciones de pacientes y largos ciclos de vida del producto, a menudo no funcionan para las terapias celulares y génicas.

Necesidad de datos en tiempo real - Más que los procesos tradicionales de fabricación farmacéutica, los materiales necesarios para producir terapias celulares y génicas están sujetos a la variabilidad. Esto es así desde el diseño de los vectores virales hasta la maximización de la pureza y el rendimiento. Como resultado, la fabricación de productos celulares y génicos puede requerir ajustes continuos del proceso. Por lo tanto, es esencial que los fabricantes dispongan de datos en tiempo real para fundamentar sus decisiones y actuar con rapidez cuando sea necesario.

Falta de software especializado - Una gran cantidad de hardware especializado facilita la fabricación de terapia celular y genética. Sin embargo, ha habido comparativamente menos innovación en el ámbito del software. Esto significa que las empresas de terapia celular y génica se ven limitadas a trabajar con soluciones de software que fueron diseñadas para un paradigma de fabricación diferente.

En reconocimiento de su potencial para atender a nuevas poblaciones de pacientes, la FDA ofrece una validación rápida para las terapias celulares y génicas. Pero para recibir la validación, la FDA exige una plataforma de software para gestionar y orquestar el proceso de fabricación.

Aquí es donde Tulip puede ayudar.

Tulip es una plataforma de aplicaciones construida para entornos ágiles. Tulip proporciona toda la funcionalidad que necesita para supervisar y coordinar la producción en una instalación GMP. Y lo hace de una forma a la altura de la velocidad, la flexibilidad y la trazabilidad que requieren las terapias personalizadas.

Las soluciones tradicionales de gestión de la producción son lentas de implantar. El despliegue medio dura entre 15 y 16 meses. Los despliegues en cascada implican que los requisitos cambiantes o de última hora pueden retrasar los plazos y la obtención de valor.

Además, estos sistemas son difíciles de modificar. Las pequeñas personalizaciones pueden llevar de semanas a meses. Los costes se acumulan.

Con Tulip, los fabricantes crean aplicaciones y las despliegan en días o semanas, no en meses. La plataforma está diseñada específicamente para permitir una rápida obtención de valor en entornos regulados. TulipEl creador de aplicaciones de Applications le permite crear varias aplicaciones en paralelo, desplegarlas simultáneamente e iterar de forma continua. puede modificarse, reconfigurarse y ampliarse sin perjudicar a otras aplicaciones ni alterar los procesos validados. El resultado es una mayor flexibilidad, ciclos de fabricación más rápidos y más visibilidad de los procesos.

Actualmente trabajamos con algunos de los principales fabricantes farmacéuticos del mundo. Nuestros clientes farmacéuticos utilizan Tulip para tareas tan diversas como la supervisión de equipos, los registros históricos digitales y como sistema integral de gestión y orquestación de la producción para la fabricación de dosis sólidas orales. Tulip se adapta a sus líneas de producción, y no al revés.

He aquí algunas de las formas en que Tulip puede ayudar a afrontar los retos específicos de la fabricación de terapias celulares y génicas.

Implantaciones ágiles - Tulip proporciona el tiempo de creación de valor más rápido de las soluciones de fabricación empresarial. Con Tulip, los fabricantes pueden implantar soluciones en todo el sitio utilizando una metodología ágil, diseñando soluciones específicas y viables de forma rápida y en paralelo. De este modo, puede introducir funcionalidades y crear valor sin pasar meses recopilando requisitos y diseñando una solución monolítica.

IoT nativa para supervisar procesos - Tulip es una plataforma nativa de IIoT . Esto significa que Tulip puede conectarse a sus dispositivos, sensores y equipos desde el primer momento. Esto reduce la cantidad de tiempo dedicado a recopilar datos manualmente y hace que cada uno de los flujos de datos necesarios para demostrar la calidad y el cumplimiento esté disponible al instante.

Visibilidad del proceso en tiempo real - Los análisis en tiempo real son una herramienta esencial para minimizar los plazos de entrega y garantizar la calidad. Tulip instrumentaliza sus procesos de fabricación, recopilando datos de equipos, máquinas, sensores y operarios de forma automática. Todos los datos recogidos por la plataforma se almacenan en tablas fáciles de configurar y pueden visualizarse en cuadros de mando analíticos personalizables. Este nivel de visibilidad suele existir por debajo del nivel de validación y puede ayudar a acelerar la producción eliminando los tiempos de inactividad y mejorando los procesos de enrutamiento de la producción.

Trazabilidad automatizada a nivel de paciente - Garantizar la trazabilidad a nivel de lote requiere un enorme esfuerzo manual. Con Tulip, el historial y la genealogía de los lotes se registran automáticamente y se almacenan en bases de datos en las que se pueden realizar búsquedas. Las aplicaciones de Tulip pueden utilizarse en la producción, en las clínicas y en el punto de atención, así como para coordinar la logística, haciendo posible una verdadera trazabilidad de principio a fin.

Sistemas de software escalables y transferibles - Uno de los mayores retos de los sistemas de fabricación tradicionales es la subida a producción y la ampliación a CDMO. Dado que las soluciones de software suelen estar hechas a medida, cada nueva instalación requiere una nueva solución, construida desde cero. Las aplicaciones de Tulip se amplían y reducen sin problemas. Los sistemas de producción completos pueden transferirse a nuevas instalaciones. Las nuevas configuraciones pueden completarse en horas y días, no en meses. Si trabaja con una CDMO, las aplicaciones que desarrolle durante la fase clínica pueden trasladarse a los nuevos centros para la siguiente fase.

Registros históricos digitales - Los registros históricos tradicionales son procedimientos manuales basados en papel. Tulip concibe los registros históricos de forma diferente, facilitando más que nunca el acceso a las partes de los registros históricos necesarias para el cumplimiento de la normativa.

Cumplimiento simplificado - El cumplimiento simplificado es un resultado natural de una mejor visibilidad, datos accesibles y registros históricos digitales. Tulip recopila todos los datos y registros que necesita para demostrar la calidad y el cumplimiento.

Cuando se trata de terapias celulares y génicas, los intereses de las empresas están estrechamente alineados con los de los pacientes. Si simplificar la fabricación puede asegurar la ventaja competitiva de una empresa al acelerar el tiempo de comercialización, también puede garantizar que más pacientes reciban el tratamiento vital que necesitan.

Pero a medida que las terapias celulares y génicas hacen avanzar la medicina, empujan los límites de los sistemas de fabricación tradicionales.

Tulip ofrece una solución lista para las GMP y preparada para los retos únicos de la medicina personalizada. Configurable para cada etapa de la producción, Tulip puede ayudarle a llevar sus productos al mercado más rápidamente y a reducir el coste de hacerlo.

Si le interesa saber cómo podemos ayudarle a simplificar su forma de fabricar medicamentos personalizados, póngase en contacto con nosotros.